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糖原病(2)型について教えて下さい

blackleonの回答

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  • blackleon
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回答No.1

Pompe病には、確立した治療法はないものの、現在アメリカで欠損している酵素を補充する「酵素補充療法」の臨床試験が行われているとのことです。患者会として日本での治験を早めるための働きかけをしていく予定であると下記のサイトに記載があります。 http://www5b.biglobe.ne.jp/~pompe/ http://www.genzyme.co.jp/Genzyme/001/2001.08.07.html

aona-mama
質問者

お礼

ご親切にありがとうございました。 どうやら日本での許可がおりるのは早くても来年のようですね。そしてそれまでは私の赤ちゃんはもたないでしょう。でも同じ病気で苦しんでいるお子さんの為にも早く酵素補充療法が日本で認可されることを祈ります。

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